Los investigadores del MIT demostraron que podían utilizar el sistema PASTE para insertar genes en varios tipos de células humanas
El ADN es el material que contiene la información hereditaria en los seres humanos. Es tan importante que un ADN defectuoso puede ser el causante de una malformación o incluso de la aparición de ciertas enfermedades o cánceres.
Ahora, investigadores del MIT han desarrollado una nueva herramienta capaz de eliminar genes defectuosos y reemplazarlos por otros nuevos, de una manera más eficiente y segura.
Con este sistema, los investigadores demostraron que podían introducir genes de hasta 36.000 pares de bases de ADN en varios tipos de células humanas. La nueva técnica, conocida como PASTE, podría ser prometedora para tratar enfermedades causadas por genes defectuosos con un gran número de mutaciones, como la fibrosis quística.
“Se trata de una nueva forma genética de atacar estas enfermedades tan difíciles de tratar”, explica Omar Abudayyeh, investigador del Instituto McGovern de Investigación Cerebral del MIT. “Queríamos trabajar hacia lo que se suponía que debía hacer la terapia génica en su inicio, que es sustituir genes, no sólo corregir mutaciones individuales", añade.
Esta nueva herramienta combina la orientación precisa de CRISPR-Cas9, un conjunto de moléculas originalmente derivadas de los sistemas de defensa bacterianos, con enzimas llamadas integrasas, que los virus utilizan para insertar su propio material genético en un genoma bacteriano.