Terapia génica

• ¿Qué es la terapia génica? Conceptos básicos y estado actual de la investigación
• 'Soft' CRISPR may offer a new fix for genetic defects
• Desarrollan una nueva herramienta basada en CRISPR inserta grandes secuencias de ADN de forma más segura y eficiente
• Diseñan virus que liberan genes llegan al cerebro
• New way forward for gene therapy
• Nueva herramienta, capaz de eliminar genes defectuosos y reemplazarlos por otros nuevos
• Una novedosa terapia génica experimental logra combatir el síndrome de Brugada
• Una propuesta para mejorar la efectividad del nusinersen, tratamiento genético para la atrofia muscular espinal
• Una terapia génica ‘apaga’ las neuronas implicadas en las crisis de epilepsia