¿Qué es la terapia génica? Conceptos básicos y estado actual de la investigación

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Oímos y leemos constantemente que la terapia génica puede ser la solución para curar todo tipo de enfermedades raras de origen genético, pero, ¿cuánto de verdad hay en esto? ¿Están estas terapias tan avanzadas? ¿En qué consisten? En este artículo ponemos un poco de orden sobre este asunto.

La terapia génica, como su propio nombre indica, consiste en corregir las mutaciones genéticas que provocan una patología o el mal funcionamiento de algún proceso biológico introduciendo en el organismo una copia correcta del gen afectado. Esto puede conseguirse de diversas maneras, y será más o menos sencillo dependiendo del gen o genes mutados, el tipo de mutación o los órganos afectados. Mediante la terapia génica también pueden desactivarse genes que estén provocando un problema de salud o introducir genes nuevos que ayuden al cuerpo a combatir dicho problema.

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